Recherche biomédicale : les changements nécessaires

Les quarante experts internationaux du symposium Leon Thal 2007 ont identifié trois grands domaines de changement. Tout d’abord, la détection précoce et la prévention (recherche sur l’évolution du déficit cognitif léger, rôle des plaques amyloïdes et de la protéine tau aux stades précoces, à explorer indépendamment des travaux sur le traitement des symptômes) ; le manque d’un modèle animal complet freine la compréhension des mécanismes de la maladie ; des études longitudinales sont nécessaires pour la recherche de nouveaux biomarqueurs. En second lieu, les processus de développement scientifiques et réglementaires : le modèle actuel de découverte scientifique est fondé sur les travaux déjà établis. Des changements structurels encourageant une pensée marginale sécante (« out-of-the-box ») , des ressources supplémentaires et la mise à disposition de plateformes technologiques permettraient d’augmenter potentiellement le nombre de cibles thérapeutiques, de subventions, d’essais cliniques et de personnes traitées. Les traitements préventifs sont subtils et difficiles à mesurer. Les experts suggèrent que la Food and Drug Administration puisse approuver conditionnellement des traitements même si leur efficacité est mineure ou modérée, l’autorisation définitive n’étant délivrée que si les résultats du premier essai peuvent être répliqués. Enfin, les experts identifient un troisième facteur de changement : la durée des brevets. En effet, le développement d’études à la fois faisables et statistiquement puissantes, pouvant tester de façon crédible des traitements préventifs, et observant de nombreux aspects supplémentaires de la maladie, implique des essais cliniques beaucoup plus longs qu’aujourd’hui, ce qui n’incite pas aux investissements de la part de l’industrie pharmaceutique.
www.prnewswire.com , 15 mai 2008. Alzheimer’s and dementia. Khachaturian ZS et al. A roadmap for the prevention of dementia: The inaugural Leon Thal Symposium. Mai 2008.