États-Unis : une autorisation de mise sur le marché sous conditions pour Aduhelm (aducanumab) de Biogen et Eisai, le premier nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer depuis 18 ans

La Food and Drug Administration (FDA) a autorisé le 7 juin 2021 la commercialisation de l’aducanumab, un anticorps monoclonal dirigé contre la protéine amyloïde, dans l’indication « maladie d’Alzheimer », sous le nom de spécialité Aduhelm, après une procédure accélérée. La capacité du médicament à ralentir le déclin cognitif reste incertaine, les résultats des essais de phase 3 (à grande échelle chez l’homme) étant contradictoires. L’autorisation de mise sur le marché (AMM) a été accordée sur la base d’un effet démontré sur un critère de substitution (surrogate endpoint) la réduction de la plaque amyloïde), de moindre poids qu’un critère de résultat clinique. La procédure accélérée permet d’obtenir l’AMM à condition que des essais de phase 4 (après la mise sur le marché) démontrent clairement ces résultats. « Le besoin de traitement est urgent », argumente la FDA. « Nous avons clairement entendu de la part des patients qu’ils sont prêts à accepter une certaine incertitude pour avoir accès à un médicament qui pourrait produire des effets significatifs ». Par ailleurs, l’indication « maladie d’Alzheimer » est large, sans aucune mention du stade de la maladie. Le coût du traitement reviendra à 56 000 dollars (45 976 €) par an pour un Américain de poids moyen, a annoncé Biogen, et son remboursement dépendra de la couverture santé à laquelle chaque patient a souscrit.

www.lepoint.fr/monde/etats-unis-un-nouveau-medicament-contre-alzheimer-autorise-07-06-2021-2429935_24.php, 8 juin 2021.