États-Unis : les aspects pratiques de l’AMM d’Aduhelm sur la pratique clinique et la recherche

Quels seront les patients éligibles et comment seront-ils suivis ? Le neurologue Gil Rabinovici, de l’Université de Californie à San Francisco, espère que la conception de l’étude de phase 4 permettra de combler les lacunes critiques dans les connaissances qui restent sans réponse après les essais de phase 3. Michel Vounatsos, président de Biogen, a indiqué que le laboratoire dispose de 9 ans pour produire les données complémentaires. Daniel Gibbs, neurologue retraité de l’Université de Portland (Oregon), est atteint de la maladie d’Alzheimer, pense que l’aducanumab n’aidera probablement que les personnes aux premiers stades de la maladie, et craint qu’il ne soit utilisé de manière inappropriée chez les personnes atteintes d’une maladie avancée pour lesquelles il est peu probable qu’il soit bénéfique. L’indication très large de l’AMM (maladie d’Alzheimer) ne précise pas le stade de la maladie ni n’exige la confirmation par biomarqueur de la positivité amyloïde. Le médicament serait donc indiqué pour tout diagnostic clinique de la maladie d’Alzheimer. Une imagerie par résonance magnétique (IRM) de référence est requise, ainsi que deux IRM complémentaires pour surveiller la présence de risque d’œdème cérébral et de microhémorragies. L’indication actuelle donne aux médecins généralistes et spécialistes peu d’indications sur la façon de mettre en pratique ce nouveau traitement. Gil Rabinovici s’inquiète : il craint que selon les paramètres actuels, de nombreux patients ne reçoivent un traitement inutile, soit parce qu’ils n’ont pas de plaques amyloïdes, soit parce que leur maladie est trop avancée pour bénéficier du médicament. Enfin, on ne sait pas si et comment les assureurs santé publics ou privés couvriront le coût de traitement de 56 000 dollars (45 976 €) par patient et par an. C’est plus que ce que les analystes avaient prévu. Une étude coût-efficacité menée par l’Institute for Clinical and Economic Review en mai 2021 conclut qu’à ce prix, le traitement est trop coûteux pour les payeurs compte au regard des bénéfices cliniques attendus.

Néanmoins, le cours de l’action Biogen a augmenté de plus de 40 % à l’annonce de l’AMM de l’aducanumab, son plus haut cours depuis 5 ans. D’autres laboratoires qui continuent à investir dans la recherche sur la maladie d’Alzheimer ont vu aussi le cours de leurs actions grimper : Lilly (+13 %), Cassava Sciences (+19 %), Annovis Bio (+31 %). Le chiffre d’affaires potentiel de l’Aduhelm est estimé à 5 milliards de dollars.

www.alzforum.org/news/research-news/aducanumab-approved-treat-alzheimers-disease, 7 juin 2021. Institute for Clinical and Economic Review. Aducanumab for Alzheimer’s Disease: Effectiveness and Value. 5 mai 2021. https://icer.org/wp-content/uploads/2020/10/ICER_ALZ_Draft_Evidence_Report_050521.pdf (texte intégral). Les Echos, 8 juin 2021.