Autorisation d’Aduhelm : la FDA a sciemment ignoré l’avis des experts

Les réactions des chercheurs sur la décision de la FDA sont très diverses. Certains sont enthousiastes, d’autres prudemment satisfaits, d’autres sceptiques, voire inquiets devant le coût annoncé d’un traitement qui n’a pas fait ses preuves. Les diverses opinions reflètent des données contradictoires issues des essais cliniques. La demande de commercialisation de Biogen reposait en effet sur deux études de phase 3 incomplètes, l’une positive et l’autre négative, qui ont suscité une intense controverse. En novembre 2020, le comité consultatif de la FDA a recommandé de ne pas autoriser le médicament. La Société américaine s’était prononcée contre l’AMM, se demandant si un avantage fonctionnel putatif du traitement l’emportait sur le risque d’œdème cérébral et de microhémorragies. Le lobbying des associations a été intense. L’Association Alzheimer américaine avait lancé en mai 2021 une campagne sur les médias sociaux intitulée More Time (Donnez-nous plus de temps), arguant que même un modeste ralentissement du déclin clinique serait significatif pour les patients et leurs familles. Us Against Alzheimer’s avait exhorté ses membres à écrire à la FDA. Certains chercheurs pensent que ces campagnes d’influence n’ont pas rendu service à la science. « Je m’inquiète lorsque les processus scientifiques d’évaluation de l’efficacité potentielle de nouveaux médicaments sont influencés par des facteurs non scientifiques », écrit Todd Golde, professeur de neurosciences à l’université de Floride, sur Alzforum. De nombreux chercheurs ont insisté pour que l’on procède à un autre essai, en faisant remarquer que les données ne prouvaient pas l’efficacité du médicament. Face à ces pressions, la FDA s’est tournée vers son mécanisme d’autorisation accélérée. Patricia Cavazzoni, directrice de l’évaluation des médicaments et de la recherche à la FDA, souligne que cette voie est « destinée à fournir un accès plus rapide à des thérapies potentiellement précieuses pour les patients atteints de maladies graves où il existe un besoin non satisfait, et où l’on s’attend à un bénéfice clinique malgré une certaine incertitude résiduelle concernant ce bénéfice ». Elle a indiqué que cette option réglementaire n’a pas été discutée lors de la réunion du comité consultatif. Dans une lettre adressée au comité, Billy Dunn de la FDA, qui dirige le bureau des neurosciences, a expliqué le raisonnement de l’agence, citant « des preuves substantielles que le médicament réduit la plaque bêta-amyloïde, et que cette réduction est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique. »

www.alzforum.org/news/research-news/aducanumab-approved-treat-alzheimers-disease, 7 juin 2021.