Aducanumab, le traitement expérimental de Biogen : les réactions

L’Association Alzheimer américaine fait pression sur la FDA pour une autorisation rapide de la molécule. En revanche, Alzheimer’s Disease International est plus neutre, disant attendre la décision de la FDA avec impatience. L’Académie américaine de neurologie ne se prononce pas sur la validité des données, et demande un examen approfondi des conséquences potentielles de la mise sur le marché d’aducanumab en 2021, en termes d’accessibilité financière du traitement. Sur le blog de recherche Alzforum, les experts du domaine de la maladie d’Alzheimer soulignent la déconnexion complète entre les interprétations statistiques et cliniques de la FDA, et souhaitent que ces incohérences ne deviennent pas une tendance dans le processus d’autorisation de mise sur le marché des médicaments. Pour Lon Schneider, professeur de psychiatrie, neurologie et gériatrie à l’Université de Californie du Sud, « dans ce contexte, représenter aducanumab comme largement efficace et sûr serait trompeur et néfaste pour beaucoup de personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer. » Pour le neurologue Stéphane Epelbaum, de l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière (Assistance publique-Hôpitaux de Paris) et le philosophe Timothy Daly, doctorant à Sorbonne-Université (boursier de la Fondation Médéric Alzheimer), l’échec de l’aducanumab s’ajouterait à la longue liste des molécules anti-amyloïdes n’ayant pas montré d’efficacité. Les deux chercheurs soulignent non seulement les biais méthodologiques du dossier mais aussi la faible efficacité relative de l’aducanumab (effect size) par rapport aux traitements existants. Ils rappellent que le gouvernement français avait décidé de dérembourser les inhibiteurs de la cholinestérase pour insuffisance d’efficacité : par rapport à un placebo, ceux-ci réduisent le score cognitif MMSE (mini-mental state examination) de 1,37/30 en 6 mois. En comparaison, l’aducanumab à haute dose réduit le score MMSE de 0,6/30 sur 18 mois. Cette différence a été observée chez des patients à un stade précoce de la maladie et pourrait certes être plus grande sur une période plus longue. Mais cela reste à prouver. Et qui pourrait payer des dizaines de milliers de dollars par an pour un effet à long terme si faible ? s’interrogent les chercheurs.

www.alzforum.org/news/research-news/aducanumab-still-needs-prove-itself-researchers-say, 20 novembre 2020. www.alzforum.org/news/community-news/fda-advisory-committee-throws-cold-water-aducanumab-filing, 6 novembre 2020.