La poursuite de la recherche clinique sur la piste amyloïde

A la conférence internationale 2021 de l’Association Alzheimer américaine, le laboratoire Biogen a annoncé le lancement d’une étude de phase 4 portant sur 6 000 patients atteints de la maladie d’Alzheimer, en conditions réelles d’utilisation, pour documenter l’efficacité et la sécurité à long terme de l’ADUHELM tel qu’il sera prescrit dans la pratique clinique courante aux Etats-Unis, dans les indications de la FDA. L’objectif principal de l’étude est de caractériser et d’évaluer les changements réels à long terme de la cognition, des capacités fonctionnelles et de l’état neuropsychiatrique des patients traités par le médicament. Les objectifs secondaires sont de mieux connaître les effets indésirables du médicament en pratique clinique réelle. L’étude prévoit de recruter au moins 16 % de participants issus des minorités afro-américaine et latino-américaine, habituellement sous-représentées dans les essais cliniques, malgré une susceptibilité accrue à la maladie d’Alzheimer (risque multiplié par 1,5 à 2). Cette étude, qui sera menée dans 200 sites aux Etats-Unis. Les patients seront suivis pendant une période pouvant aller jusqu’à 5 ans. Cette étude ICARE AD-US est l’un des trois programmes cliniques conçus pour générer de nouvelles données sur ADUHELM. Les deux autres sont une étude de re-dosage de phase 3b pour les patients éligibles précédemment recrutés dans les essais cliniques (en cours), et un essai de confirmation de phase 4 qui sera mené pour vérifier le bénéfice clinique du médicament dans le cadre des exigences post-marketing associées à la procédure d’autorisation accélérée aux États-Unis.

D’autres travaux attestent de l’intérêt de l’industrie pharmaceutique pour la piste amyloïde, avec le développement des anticorps monoclonaux donanemab (Eli Lilly) et lecanemab (Biogen/Eisai). Des résultats très préliminaires, encore à l’étape de la preuve du concept (essais cliniques de phase 2, sur de faibles effectifs, pour démontrer l’efficacité clinique et définir la dose optimale), ont été communiqués pour susciter la confiance des marchés financiers et garantir les flux d’investissement.

https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-eisai-announce-design-aduhelm-icare-ad-us-study-first, www.alz.org/aaic/releases_2021/overview.asp, 29 juillet 2021.