Quels résultats attendre des médicaments ?

L’institut fédéral allemand du médicament (Bonn, Allemagne) décrit les nouvelles exigences pour l’enregistrement des nouveaux traitements symptomatiques et des approches modifiant le cours de la maladie dans les démences dégénératives. Il souhaite une meilleure standardisation et une plus grande finesse des critères de diagnostic, permettant d’étudier des populations homogènes dans les centres universitaires et en médecine de ville. Des outils d’évaluation spécifiques pour les indicateurs cognitifs, fonctionnels et globaux doivent être utilisés ou développés selon le stade et le type de la maladie. Pour un traitement préventif, ou un traitement ralentissant la progression ou la stabilisant, il faut démontrer son impact sur la neurobiologie et la pathophysiologie du processus de démence. Montrer un effet dans un syndrome évolutif aussi variable est complexe et difficile. Il existe cependant plusieurs types d’essais cliniques envisageables. Lorsqu’on souhaite utiliser un biomarqueur (tomographie par résonance magnétique, tomographie par émission, marqueurs du liquide cérébrospinal�) comme critère intermédiaire, ce biomarqueur devrait idéalement répondre au traitement, prédire la réponse clinique et avoir une relation avec les mécanismes physiopathologiques de la démence. Une validation rigoureuse et suffisante des biomarqueurs et des outils d’évaluation est indispensable pour les autorités responsables de l’enregistrement des médicaments.
Int Psychogeriatr, Broich K. Outcome measures in clinical trials on medicinal products for the treatment of dementia , juin 2007. E-pub , 16 avril 2007.